На 29 декабря 2023 года Фондом обеспечено лекарственными средствами 382 граждан с тяжелыми жизнеугрожающими и орфанными заболеваниями, из них 296 детей на общую сумму более 31,6 млрд. тенге.
В рамках благотворительной помощи по обеспечению лекарственными средствами граждан с орфанными и жизнеугрожающими заболеваниями впервые поставлены в Казахстан незарегистрированные, инновационные, дорогостоящие 11 препаратов: «Золгенсма», «Воксзого», «Карзиба», «Миалепта», «Трилекса», «Лумива», «Лумива педиатрико», «Крисвита», «Энхерту», «Розлитрек», «Бетаин».
- «Золгенсма» (Онасемноген абепарвовек) (производитель «Novartis») за 2022-2023 год Фондом обеспечены препаратом 13 маленьких пациентов из ЗКО, Карагандинской (2), Актюбинской, Жамбылской, Атырауской областей, г.Алматы (3), г. Астана, г. Шымкент (3).
- «Виондис 53» (Голодирсен), «Амондис 45» (Касимерсен) и «Экзондис 51» (Этеплирсен) за 2022-2023 гг. поставлены лекарственные средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) для 28 маленьких пациентов Акмолинской, Актюбинской (2), Алматинской (3), Атырауской, Костанайской (4), Карагандинской, Павлодарской, Северо-Казахстанской (2) и Туркестанской (3) областей, г. Алматы (3), г. Шымкент (5), областей Абай и Жетісу.
В январе 2024 года ожидается поставка в область Жетісу и г. Шымкент.
- «Эврисди» (Рисдиплам) за 2022-2023 гг. обеспечено 40 граждан Алматинской, Акмолинской, Павлодарской (2), Карагандинской (3), Кызылординской (3), Жамбылской (3), Костанайской, Мангистауской (2), Туркестанской областей, г.Астана (5), г.Шымкент (6), г.Алматы (4), областей Абай (5) и Жетісу (2).
В январе 2024 года ожидается поставка в Алматинскую и Жамбылскую области.
- «Миалепта» («Метрелептин») поставлено лекарственное средство для 3 граждан из Атырауской и Павлодарской областей.
Текущая проблема по данному препарату: внесен в приказ МЗ РК от 16.08.2022 г. № ҚР ДСМ-83 в перечень для бесплатного и (или) льготного амбулаторного обеспечения отдельных категорий граждан, однако СКФ обеспечить данным препаратом не может и МЗ обратилось в Фонд для обеспечения данных пациентов данным препаратом.
- «Цинрайз» в 2022-2023 гг. поставлено лекарственное средство для 17 граждан Акмолинской, Актюбинской, Алматинской, Павлодарской (3), Костанайской (2), Кызылординской (3), Мангистауской и Жамбылской (3) областей и г. Шымкент (2) с наследственным ангионевротическим отеком.
- «Бенлиста» (Белимумаб) в 2022 году обеспечен 1 пациент (Жамбылской области) с системной красной волчанкой.
- «Рапамун» (Сиролимус) в 2022-2023 гг. обеспечены 2 пациента из Павлодарской и Карагандинской областей с диагнозом Лимфангиолейомиоматоз легких.
- «Майозайм» (Алглюкозидаза альфа) в 2023 году обеспечены 2 взрослых из г.Астаны с диагнозом «Болезнь Помпе».
- «Карзиба» (Динутуксимаб бета) в 2022-2023 гг. осуществлена поставка лекарственного средства на 26 детей с диагнозом Нейробластома в объеме 570 флаконов в АО «НЦПДХ» и КФ «UMC».
«Карзиба» (Динутуксимаб бета) незарегистрированный препарат в РК, относится к орфанным лекарственным средствам. Показан в лечение пациентам с нейробластомой в возрасте от 12 месяцев и старше, ранее получавших химиотерапию и достигших ответа, а также у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой в анамнезе.
Карзиба используется исключительно в условиях клиники под строгим наблюдением врача, который имеет опыт проведения противоопухолевой терапии, а также прошедший обучение.
Так специалисты НЦПДХ прошли 3-х недельное обучение в клинике Турции, в том числе по практике Динутуксимаб бета в рамках зарубежного обучения специалистов для трансфера новых технологий в РК.
- «Ремсима» (Инфликисмаб) в 2022 году на 1 пациента Жамбылской области с Юношеский идиопатический артритом.
- «Экулизумаб» (Элимаб) в 2022 году на 3 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, атипичной гемолитико-уремическим синдромом и обеспечены по заявке КФ «UMC». В 2023 году для 1 ребенка с Павлодарской области.
- Специализированное лечебное питание в 2022 году на 1 ребенка Карагандинской области.
- «Сабрил» (Вигабатрин) в 2022-2023 гг. обеспечены 125 детей из 9 регионов (Жамбылская, Карагандинская, Акмолинской, Павлодарской, Туркестанской, Мангистауская, Северо-Казахстанская области, обл. Ұлытау и г. Шымкент) с диагнозом Эпилепсия.
- Лумива®, Лумива Педиатрико®, Трилекса® в 2023 году проведено обеспечение 28 пациентов с Муковисцидозом в 13 регионах (область Абай, Жетісу, г. Алматы, г.Шымкент, Туркестанская, Павлодарская, Актюбинская, Алматинская, Карагандинская, Костанайская области, ВКО, СКО, ЗКО).
- «Воксзого» (Восоритид) в 2023 году обеспечены 10 пациентов с Ахондроплазией из г. Шымкент, г. Астаны, Алматинской, Атырауской, СКО области, клиники РДКБ «Аксай».
- «Цистадан» (Бетаин) в 2023 году обеспечен 1 ребенок из Мангистауской области с Гомоцистеинурией.
- «Коселуго» (Селуметиниб) в 2022-2023 гг. обеспечены 26 граждан с Нейрофиброматозом 1 типа из Акмолинской (3), Актюбинской (2), Алматинской, Восточно-Казахстанской, Жамбылской, Западно-Казахстанской, Карагандинской (2), Костанайской, Кызылординской (3), Мангистауской, Павлодарской (4), Туркестанской (3) областей, г. Астана (2) и области Ұлытау.
- «Апбрави» (Селексипаг) в 2022-2023 гг. обеспечены 6 граждан с Легочной артериальной гипертензией из Северо-Казахстанской, Жамбылской, Костанайской (2) областей и г. Астана (2). Ожидается поставка для 1 гражданки Карагандинской области.
- «Иларис» (Канакинумаб) в 2023 году обеспечены 5 граждан с ювенильным идиопатическим артритом из г. Астаны (2), Актюбинской, Кызылординской областей и области Абай.
- «Осполот» (Сультиам) в 2023 году для 6 детей Карагандинской области.
- «Ритуксимаб» в 2023 году обеспечены5 взрослых из г. Астаны с диагнозом Оптиконевромиелит Девика.
- «Ксельжанс» (Тофацитиниб) для 1 ребенка с г. Астаны;
- «Энспринг» (Сатрализумаб) в 2023 году обеспечены 8 граждан из г. Астаны (3), ВКО, Карагандинской области (2) и г. Шымкент (2) с диагнозом Оптиконевромиелит Девика.
В январе-феврале 2024 года ожидается поставка лекарственного препарата «Энспринг» (Сатрализумаб) для 3 граждан
- «Розлитрек» (Энтректиниб) для 1 ребенка с г. Алматы;
- «Крисвита» (Буросумаб) в 2023 году обеспечены 2 граждан г. Астаны с диагнозом Гипофосфатемический (витамин Д-резистентный) рахит.
Также Фондом обеспечены 23 граждан с онкологическими заболеваниями лекарственными препаратами «Китруда» (Пембролизумаб), «Лорбрена» (Лорлатиниб), «Алунбриг» (Бригатиниб), «Кискали» (Рибоциклиб), «Тецентрик» (Атезолизумаб), «Ленвима» (Ленватиниб), «Алеценза» (Алектиниб), Нинларо (Иксазомиб), «Энхерту» (Трастузумаб дерукстекан).
На сегодняшний день лекарственные препараты «Ритуксимаб», «Цинрайз», «Апбрави», «Сабрил», «Осполот», «Китруда», «Тецентрик» исключены из Перечня лекарственных средств, приобретаемых за счет средств Фонда.
