Фондом «Қазақстан халқына», Корпоративным Фондом «University Medical Center» и биофармацевтической компанией «Novartis» подготовлен трехстороний котракт на поставку незарегистрированного в Казахстане препарата «Онасемноген абепарвовек» (Zolgensma) и на организацию обучения врачей для использования препарата.
Экспертным комитетом Фонда было рекомендовано преобретение препарата для 4 детей - пациентов с орфанными заболеваниями в соответствии с заявкой пациентской организации «Өмірге сен».
Правление Фонда приняло решение приобрести препараты «Онасемноген абепарвовек» (Zolgensma) производителя Novartis.
Золгенсма (Zolgensma) - препарат генной терапии, разработанный для лечения больных спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене.
Согласно протоколу производителя, препарат разрешен к применению у детей до 2 лет с массой тела не менее 13,5 кг. Отмечается, что препараты Золгенсма готовятся в соответствии с результатами анализов и веса пациентов индивидуально.
После получения препарата пациенты будут госпитализированы для реабилитации в стационар Корпоративного Фонда «University Medical Center».
Сейчас проводится курс обучения компанией производителем «Novartis» для членов мультидисциплинарной группы врачей в Национальном научном медицинском центре материнства и детства для работы с препаратом.
