Одно из приоритетных направлений работы Общественного фонда «Қазақстан халқына» – обеспечение жизненно важными дорогостоящими и незарегистрированными в стране препаратами детей и взрослых.
Фонд обеспечил лекарственными средствами 130 пациентов с редкими (орфанными) тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями на сумму более 15,3 миллиарда тенге. Из них 118 – это пациенты с орфанными заболеваниями.
Всего в перечне приобретенных лекарственных средств 20 наименований препаратов, среди которых самое дорогое в мире лекарственное средство – Золгенсма (Онасемноген абепарвовек), применяемое для детей с генетическим заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА). Приобретены лекарственные средства для пациентов с онкологическими и онкогематологическими заболеваниями, а также с такими диагнозами как мышечная дистрофия Дюшена, муковисцидоз, врожденная липодистрофия, системная красная волчанка, лимфангиолейомиоматоз легких, редкие и фармакорезистентные формы эпилепсии, наследственный ангионевротический отек, юношеский идиопатический артрит, пароксизмальная ночная гемоглобинурия и атипичный гемолитико-уремический синдром.
Одна из самых маленьких пациенток – Таира Мухтар борется с нейробластомой, и для того, чтобы выйти в ремиссию, она проходит курс иммунотерапии препаратом «Карзиба» (Динутуксимаб бета), стоимость которого составляет 6 898 600 тенге за 1 флакон, курс Таиры – 25 флаконов. «Карзиба» является незарегистрированным в Казахстане дорогостоящим лекарством для лечения нейробластомы, при тяжелых формах.
«В прошлом году, когда моя 2-летняя дочь заболела нейробластомой, я узнала, что для эффективности лечения нужна иммунотерапия «Карзибой». К сожалению, по ГОБМП данный препарат не предоставляется. В РФ родители вынуждены собирать по 30 млн. рублей, и я готовилась, что и нам придется продавать имущество, брать долги и открывать сбор. Благодаря фонду «Қазақстан халқына», моя дочь получила уже 3 курса лечения, осталось еще 2. И у нас есть все шансы на выздоровление и пожизненную ремиссию. Нам не пришлось ехать за рубеж, открывать сбор и жить в страхе за своего ребенка. Сейчас мы получаем лечение в своей стране, ребенок в перерывах от лечения находится среди родных, не испытывает лишнего стресса, и живет почти обычной жизнью 3-летнего ребенка», – делится мама Таиры Таншолпан Курманалиева.
Особенность лечения орфанных и тяжелых заболеваний – в высокой стоимости лекарственных средств. Также процесс закупа осложняется поиском поставщиков, а также тем фактом, что лекарственные средства выпускаются строго по заранее направленным заявкам. Поэтому заявки на редкие лекарства должны направляться заблаговременно. Также следует отметить, что дистрибьютер не всегда заинтересован в поставке малого количества препаратов.
Вместе с тем современные методы лечения орфанных заболеваний показывают высокую эффективность при применении их с младенческого возраста.
Напомним, в целях обеспечения тяжелобольных пациентов, нуждающихся в незарегистрированных лекарствах, и не включенных в Казахстанский национальный лекарственный формуляр, а также в национальные лечебные протоколы, фонд «Қазақстан халқына» взял на себя обязательства по закупу лекарственных средств. На сегодня фондом продолжается работа по обеспечению жизненно важными препаратами для 124 пациентов, по которым уже заключены контракты или ведутся переговоры.
